儿童药研发进入加速阶段 多家知名药企已投入到儿童药研发

儿童药品研发面临诸多挑战，儿童疾病进展迅速，临床受试者难以进入小组，随访困难，对儿童药品生产的要求较高，在很大程度上阻碍了制药企业进入儿童药品领域。然而，随着热门研究领域轨道的拥挤和热门目标的积累，企业逐渐转向蓝海轨道，儿童药品和罕见病的长期企业布局。此外，为了促进儿童药品的研发，中国支持了许多强有力的指导政策，如儿童急需药品目录、儿童药品专项基本药品目录、儿童药品优先审批等。儿童药品的研发已进入加速期和收获期。

RSV合胞病毒

20222000年4月7日，爱科百发宣布爱司韦在多中心三期临床试验中取得积极成果，达到主要终点和关键次要终点。爱司韦是世界上第一个成功完成三期关键临床试验的人RSV抗病毒药物是第一种在中国发明和开发并扩展到世界各地的儿童创新药物。同时，它也是第一个获得国家药品监督管理局（NMPA）“突破性治疗品种”认定的非肿瘤创新药。

巧合的是，最近，并购之王辉瑞花了钱5.251亿美元收购了一家开发公司RSV抗病毒疗法Biotech公司ReViral，目标是公司的核心产品Sisunatovir，口服靶向RSV抑制剂与蛋白质融合。

RSV（Respiratory Syncytial Virus），呼吸道合胞病毒是通过空气传播的常见病毒RNA病毒主要导致下呼吸道感染，如细支气管炎和肺炎，以及大儿童和成人的鼻炎和感冒。

值得一提的是，延续至今的新冠肺炎几乎是无法治愈的HIV埃博拉病毒和令人闻名的埃博拉病毒都是RNA病毒。一直以来，RNA病毒引起的疾病都面临着难以治愈的困境，RSV也不例外。

RSV感染是世界上5岁以下儿童因病毒感染住院死亡的主要因素。WHO据统计，2020年全球感染3500万5岁以下儿童RSV，其中，中国有300万儿童世界上每年有多达15万人死亡。RSV感染。在儿童患者中，即使症状轻微，也未经治疗RSV感染也可能发展为慢性呼吸道疾病，如哮喘和哮喘，从而影响儿童的健康成长。

目前还没有针对性RSV特异性抗病毒药物。爱司韦是全新的RSV通过与病毒相结合的蛋白质小分子抑制剂。F蛋白质的结合可以防止病毒侵入人体细胞。它还可以阻止病毒通过细胞与细胞的融合形成合胞体RSV细胞感染的特征，从而达到抗病毒效果。

在临床三期AirFLO与安慰剂相比，爱司韦显著降低了症状评分（p=0.002）及病毒载量（p=0.006），预计2022年中将向国家药品监督管理局提交新药上市申请，以达到试验的主要终点和关键次要终点。

儿童难治性癫痫

最近，石四药宣布其全资子公司石家庄四药的司替戊醇干混悬剂已被列入优先评价品种名单，这是该集团首次申报该产品，也是中国的独家申报。该产品是一种罕见的符合儿童生理特征的药物，主要用于治疗严重的肌肉震颤儿童癫痫。

癫痫是影响世界1%人口的常见慢性神经系统疾病之一。虽然有足够的抗癫痫药物（AEDs）单独使用(单一疗法)或联合使用(多疗法)治疗，但仍有很大一部分人(高达30%)癫痫没有得到有效治疗，并持续发作，被认为是难治性癫痫。

在法国开发的司替戊醇是一种新型抗癫痫药物，并于2007年被欧洲药品管理局( EMA）批准用于治疗婴儿严重肌阵挛性癫痫(也称为婴儿严重肌阵挛性癫痫)Dravet综合征)。作为丙戊酸钠和氯巴占的辅助治疗，效果良好。

据报道，司替戊醇干混悬剂目前尚未得到国内企业的批准。儿童药物领域的药物研发不仅以创新药物为主，而且根据儿童的生理和心理特点，也是儿童药物研发的重要方向。例如，呼吸方向。例如，呼吸系统疾病在儿童疾病中占很大比例，但口服药物面临依从性问题。将口服剂型改为喷雾剂型不仅可以避免儿童不愿服药，而且可以通过改进剂型快速到达疾病部位，快速生效。

司替戊醇干混悬剂也是针对儿童给药问题量身定做的。干混悬剂的主要特点是溶解吸收快，可直接吞咽或加水饮用。服用携带方便。但其主要缺点是易潮解，对药品包装方法和材料要求高。

另一个好消息是，3月29日，国家卫生委员会和国家食品药品监督管理局发布了《临床急需药品临时进口工作计划》草案，适用于国内无注册上市、无企业生产或短期内无法恢复生产的海外临床急需少量药品。本草案还发布了《氯巴占临时进口工作计划》，填补了我国氯巴占短缺的困境，氯巴占也用于治疗儿童难治性癫痫。

儿童中药新药

截至3月底，2022年中药新药审批18项，其中儿童新药2项。

儿童香草颗粒是1.1中药新药。根据公开信息，儿童感冒颗粒具有明显的抗菌、抗病毒、抗炎和解热作用，可以提高身体的免疫力和抗病能力，治疗感冒的新中药。

黄氏噪音儿童喷雾剂2.1中药新药。黄氏响声丸是中国（江苏）非物质文化遗产黄氏喉科的关联方剂。它是一种国家保密配方，对急慢性咽喉疾病有良好的治疗效果。2004年入选中国特色药济民可信研发人员依托创新的中药研发平台，在黄氏响声丸的基础上，通过改变给药方式和剂型，开发出改良的黄氏响声儿童喷雾剂。该药拟适用于儿科4~11主要用于治疗儿童急性咽炎和急性卡他性扁桃体炎。

与成人药物不同，儿童药物领域一直主要是中药。原因是中药性质温和，副作用小，在安全考虑方面具有优势。然而，自国家卫生委员会发布《鼓励儿童药物研发清单》以来，大多数利用政策优势上市的儿童药物主要是西医。儿童药甚至中药新药的审批数量逐渐增加，实际上反映了近年来国家对中药研发的支持，预计未来将有更多适合儿童的中药新药上市。

儿童是国家的未来和希望，儿童相关的教育和服务业也相对蓬勃发展，但儿童用药领域也是一个例外。在自由盈利的市场中，原因只不过是成本和收入的不匹配。然而，随着科技的发展、国家政策的支持和热门轨道的内部卷，儿童药物研发的边际收入逐渐增加，未来将吸引更多的企业参与。