全球最贵药物都有哪些？诺华SMA基因疗法Zolgensma业绩强增

2022年，诺华于2026年发布Q1报告期内收入 125.31 亿美元（+5% cc），净利润 22.19 亿美元（+26% cc）。* cc：按固定汇率计算其中，诺华治疗脊髓肌萎缩症备受关注（Spinal Muscular Atrophy，SMA）基因疗法Zolgensma实现营收3.63亿美元，同比增长18%，主要增长原因由欧洲和新兴增长市场的准入范围扩大推动。

据公开资料显示，诺华Zolgensma是世界上第一个治疗脊髓性肌萎缩的基因疗法，定价为212.5也被称为史上最贵的药物，1万美元(相当于1358万元左右)。

目前Zolgensma2022年1月，在40多个国家获批，在我国也获得了临床试验默示许可。

据悉，目前世界上有三款车型。SMA除了治疗批准Zolgensma外，还包括渤健的诺西那生钠注射液（Spinraza）罗氏利司扑兰口服溶液散落（Evrysdi）。

目前Spinraza、Evrysdi已在中国获批，其中渤健的Spinraza已成功进入我国2021年医保新增目录。

一、Zolgensm多国批准，进入医保 业绩逐年强劲增长

资料显示，SMA由于缺乏功能性，是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病SMN1基因，SMA它会影响肌肉功能，包括呼吸、吞咽和基本运动，SMA是2岁以下婴幼儿中的头号遗传病杀手，其中1型SMA它是最常见的类型，约占所有病例的60%。90%以上的患者在2岁时死亡或需要永久通风。

诺华Zolgensma是治疗脊髓性肌萎缩的第一种基因疗法。这种疗法可以表达SMN蛋白质的正常基因装载在AAV9在病毒载体中，患者通过静脉输注给药物，注射的基因可以使患者的身体继续表达SMN蛋白质。病人只需注射一次。

2019年5月，Zolgensma获FDA2岁以下脊髓性肌萎缩症患者批准上市。

2020年3月，Zolgensma获日本厚生劳动省（MHLW）批准用于治疗2岁以下脊髓性肌萎缩症（SMA）儿童患者，包括在诊断的症状（pre-symptomatic）病人Zolgensma治疗病人，必须抗拒AAV9抗体呈阴性。据估计，在日本，每年约有15-20例SMA病人有资格接受治疗。Zolgensma日本获批后，价格下调至155万美元。

2020年5月，Zolgensma（onasemnogene abeparvovec）获得了欧洲EMA有条件批准用于治疗1型脊柱肌萎缩症（SMA）(最严重的疾病形式)患者有三种SMN2基因拷贝的SMA病人。据悉，在欧洲，每年约有病人。550-600名婴儿患有SMA。

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由于Zolgensma定价高昂，其上市后业绩如何兑现一直成为业内关注焦点。

业内人士指出，Zolgensma增长潜力主要来自更多国家的批准和更多国家的医疗保险覆盖，以及美国、欧洲等发达国家的新生儿改善SMA筛查率。

据悉，在美国市场，诺华与相关保险公司合作，患者家属每年可分期支付5年费用42.5万美元。

在日本和英国，Zolgensma均已纳入医保。

2020年5月，Zolgensma被纳入日本健康保险的患者只需支付30%的费用；

2021年3月Zolgensma被纳入英国国家医疗服务体系（NHS）。据悉，英国NHS与诺华达成一定的价格折扣协议，但具体金额尚未公布。NHS这是一个对纳税人公平的价格，与诺华达成了里程碑交易。

从表现来看，Zolgensma连年强劲增长。

2019年，Zolgensma实现3.61销售额1亿美元。(当年5月全球首次获批)

2020年，Zolgensma实现9.2销售收入亿美元，收入增长150%以上。

2021年，Zolgensma实现营收13.51亿美元，同比增长47%。

2022年Q1，Zolgensma实现营收3.63亿美元，同比增长18%。

与需要长期治疗脊髓性肌萎缩的药物相比，Zolgensma只需接受静脉注射，实现长期缓解甚至治愈的优势。因此，尽管成本很高，但这个行业对Zolgensma前景依然乐观。

杰富瑞是一家投资公司（Jefferies）公司估计，Zolgensma预计2022年销售额将增长到16亿美元，未来峰值将达到16亿美元27.5亿美元。

二、我国SMA药品批准现状

前面提到，全球已经批准了三款SMA疗法，除了Zolgensma，还包括渤健诺西那生钠注射液（Spinraza）罗氏利司扑兰口服溶液散落（Evrysdi）。

诺西那生钠注射液和利司扑兰口服溶液已在中国获得批准，诺西那生钠注射液于2021年成功进入中国国家医疗保险新目录。

01.渤健

2016年12月，Spinraza在美国获批，成为世界上第一个SMA精确靶向治疗药物。

2019年2月，Spinraza在中国上市治疗5q脊髓性肌萎缩（SMA），并成为中国首次治疗SMA的药物。

此前Spinraza由于在中国的价格接近70万，但在澳大利亚的价格只有41美元，引起了中国舆论的轩然大波。(澳大利亚的实际购买价格是76万，但可以报销。

20212001年1月，渤健推出了新的援助计划患者第一年自付诺西那生钠注射液的费用从原来的140万元降至55万元，降至60%左右；之后，年自付费用从原来的平均每年105万元降至55万元，降至50%左右。

早在2021年国家新增医保目录外，成都等地方医保就已将诺西那生钠纳入报销范围，患者每年最低可自付2-3诺西那生钠治疗1万元。

此外，诺西那生钠还包括广州穗岁康、佛山平安佛等普惠保险(商保)。一般来说，患者每年只需100元-180最高累计200多万元左右就能拿到元左右~300医疗保障多万元。

2021年12月，Spinraza根据相关消息，最新医保目录中的价格降至33000/支，降幅超过90%。

销售业绩，Spinraza2020年全球销售额为20.52021年业绩为19亿美元，同比下降7.3%。

02.罗氏 利司扑兰口服溶液

2020年8月，Evrysdi获FDA批准上市已成为首个批准上市的靶向目标RNA小分子。据报道，Evrysdi美国的定价是指患者的体重，年治疗费用约237万元。

20212月6日，利司扑兰在中国获批治疗2个月以上脊髓性肌萎缩症（SMA），这是中国首次获批治疗SMA修正治疗口服疾病的药物。

据报道，利司扑兰在中国的上市价格是6.38万元（60mg/瓶)患者援助计划为买3瓶6瓶-100万元不等。

20212000年，利司扑兰也赶上了国家医疗保险谈判的班车，但结果表明，利司扑兰没有进入当年新的医疗保险目录。

在价格方面，尽管新浪医药尚未了解利司扑兰的最新价格趋势。

但值得注意的是，尽管利司扑兰没有进入2021年国家新增医疗保险目录，但它以前也进入了一些地方医疗保险。

20212008年8月，山东省济南市惠民保险齐鲁保险首次用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）利司扑兰口服和诺西那生钠均纳入报销范围。

根据保险条例，有两种SMA齐鲁保治疗药治疗药物的报销额度可达70%，万元，可在医院和药店同步双通道报销。

就业绩而言，据悉，由于2020年8月才在全球首次上市，2021年利司扑兰首个完整的销售年显示，其全球销售额为6.59亿美元。

值得注意的是，在SMA在治疗方面，诺西那生钠和利司扑兰都需要长期治疗，天价药物定价为1350万/针Zolgensma具有只需接受一次静脉注射给药，可实现长期缓解甚至治愈的优势。

目前，诺西那生钠和利司扑兰为了满足更多患者的需价，以满足更多患者的需求。