治疗IgA肾病的新药申请FDA优先审评 IgA肾病首个非免疫抑制疗法或将问世

近日，Travere Therapeutics公司宣布，美国FDA已授予该公司为在研疗法sparsentan递交的新药申请优先审评资格，用于治疗IgA肾病。新闻稿指出，如果获得批准，sparsentan将成为获FDA批准治疗 IgA肾病的首个 非免疫抑制疗法。

IgA肾病是由于IgA在肾脏中聚集导致肾脏正常过滤机制被破坏，导致血尿和蛋白尿，其它症状包括肾脏痛，水肿和高血压。IgA肾病是导致终末期肾病的主要原因之一。

Sparsentan是一种具有双重机制的内皮素/血管紧张素受体拮抗剂(DEARA)。临床前数据表明，它通过阻断内皮素A和血管紧张素Ⅱ的1型通路，可减少蛋白尿，保护足细胞并防止肾小球硬化和系膜细胞增殖。

这一NDA的递交得到正在进行的3期临床试验的支持，它在404名患者中评估了sparsentan的疗效和安全性。试验结果显示，sparsentan达到了预定的中期分析主要疗效终点。

在治疗36周后，sparsentan组(n=280)蛋白尿较基线平均减少49.8%，活性对照组平均减少15.1%(p<0.0001)。

"几十年来，IgA肾病患者在面对疾病进展为终末期肾病的挑战时治疗选择有限。如果获得批准，sparsentan将成为FDA批准治疗IgA肾病的首个非免疫抑制治疗选择。我们的目标是推动sparsentan成为新标准治疗。"Travere总裁兼首席执行官Eric Dube博士说。