药明康德走过寒冬 迎接基因治疗的辉煌未来

“微光基因的取名寓意‘今日微光，他日燎原’，同时也象征着精准和希望。基因编辑本身是一项非常前沿的技术，全球尚处于早期开发阶段，我们希望这个目前略显微弱的光芒能够稳定持续地发光发亮。另外，现有基因编辑工具的特点是在DNA明确的位点上进行精准治疗，我们也希望基因治疗虽如一点微光，但却能够为病人照亮美好的未来。”微光基因首席执行官(CEO)胡洋博士近期接受药明康德内容团队专访时表示。

胡洋博士不仅在基因编辑、蛋白组学领域有多年学术研究经历，并且在生物医药行业有丰富的投融资经验。他的博士生导师松阳洲教授是分子细胞学、蛋白质科学和衰老相关领域的资深专家，在基因编辑领域也取得了许多重要学术成果。松阳洲教授也是微光基因的创始人兼首席科学家。在他们的带领下，成立仅一年的微光基因已开发出多个新型基因编辑工具及专业技术平台，创新研发管线正在快速推进。今年上半年，该公司还完成由杏泽资本领投的近亿元天使轮融资。

当下，基因治疗是生命科学领域最前沿的创新疗法之一，行业不断迎来新的技术突破和可喜的临床进展。然而，这个领域仍然面临诸多挑战，比如递送和编辑工具受限、复杂药物的生产难题、产品可及性等。作为细胞和基因治疗领域的新锐，微光基因的技术和产品有哪些独特亮点?有望解决哪些问题?要充分发挥细胞和基因疗法的潜力，行业还有什么重大差距需要弥合?在本次访谈中，胡洋博士分享了他的精彩观点。

图片来源：微光基因提供，药明康德内容团队制作

药明康德内容团队：请问微光基因的创立有着怎样的背景和契机?

胡洋博士：早在2018年，松阳洲教授就创立了一家公司，考虑到当时国内基因疗法相关政策和环境尚不成熟，直接开发疗法可能要付出较高成本，在早期募集资金并不充裕的背景下，我们选择率先开发一些检测产品。目前，这家公司开发的分子POCT检测产品已取得10多张欧盟认证。

到2021年，一方面，团队已在首次创业中有了专业的技术积累，也在公司创建和运营方面有了更深的认识。与此同时，基因编辑疗法在中国的开发环境逐渐明朗，不仅在伦理和安全性上得到更多验证，行业中也有基因编辑治疗产品获得临床试验批件。恰逢杏泽资本有意愿投资新型编辑器等创新基因治疗技术，也关注到了松阳洲教授团队，所以松阳洲教授和我于2021年成立了专注开发细胞和基因疗法的微光基因。

药明康德内容团队：在您看来，从整个基因治疗行业来说，现有方法/模式/治疗药物还面临哪些挑战?

胡洋博士：目前，整个基因治疗行业还面临较多的挑战。在内部技术方面，首先是递送方式受限。比如腺相关病毒(AAV)，其特点是较为稳定和安全，可以较特异的靶向某些器官，但这种递送方式存在内吞后作用比例小、内部容量较小、生产成本高等问题;再如脂质纳米颗粒(LNP)，可以实现肝脏给药，并已在mRNA疫苗上得到验证，但它主要是被动靶向，靶向筛选和改进仍面临较多挑战。整体来看，当下行业在能递送的产品、递送精准性、成本及安全性等方面都还处于初期发展阶段，未来还有很长的路要走。

另一大挑战体现在基因编辑上，主要是现有编辑工具本身还不够完善，比如怎么样更加高效安全的定点插入一个正确基因从而更好的治疗遗传疾病，如何更安全和特异性地治疗罕见病外的难治性疾病等，这些技术目前在整个行业都还不够成熟。以很多罕见病为例，同一种疾病虽是在同一个基因上发生突变，但不同的人具体的突变位点可能不同，因此针对单个位点修饰的药物可能只能治疗小部分病人。