您的位置: 复禾首页 > 中医 > 热点聚焦 > 前沿资讯 > 正文

阿斯利康推出了首款罕见病疗法舒立瑞在中国上市!

发布时间: 2022-11-19 09:41

用手机扫描二维码 在手机上继续观看

手机查看

阿斯利康(AstraZeneca)近日宣布旗下罕见病集团Alexion在中国推出了首款罕见病疗法:Soliris(商品名:舒立瑞,通用名:eculizumab,依库珠单抗),用于治疗中国成人和儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)和非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)。这标志着继2021收购Alexion之后,阿斯利康在罕见病领域的全球足迹显著扩大。

除了宣布Soliris上市之外,阿斯利康还宣布,中国国家药品监督管理局(NMPA)已受理Soliris的补充申请:用于治疗抗乙酰胆碱受体(AchR)抗体阳性的难治性全身型重症肌无力(gMG)成人患者。NMPA还批准阿斯利康在中国开展正在进行的全球临床试验,评估在研疗法用于治疗狼疮肾炎(LN)、免疫球蛋白A肾病(IgAN)、免疫球蛋白轻链(AL型)淀粉样变性。

阿斯利康推出了首款罕见病疗法舒立瑞在中国上市!

Soliris(依库珠单抗)是全球首个获批的C5补体抑制剂,通过选择性抑制末端补体C5蛋白质的激活来发挥作用。目前,在美国、欧盟和日本等市场Soliris已获批准用于治疗:PNH,aHUS,AchR抗体阳性gMG成人患者,抗水通道蛋白-4 (AQP4) 抗体阳性视神经脊髓炎谱系障碍 (NMOSD)成人患者。

2021年9月,阿斯利康在中国成立了罕见病业务部门。未来,该公司将把更多创新药引入中国。Solirs在中国的上市,将为PNH和aHUS患者提供一种新的治疗选择,可减少疾病症状并防止失调的补体系统造成进一步损害。

阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)是一种慢性、进行性、危及生命的血液系统罕见疾病,其特征是补体介导的血管内溶血,潜在的造血功能衰竭以及血栓形成倾向,从而发生器官损伤甚至死亡。PNH全球患病率约为16-20/100万,目前推测中国的发病率在1/10万左右。该疾病好发于青壮年,77%的PNH患者在20-40岁发病。如果没有有效的治疗,PNH患者生存质量差,且生存期短,5年死亡率达35%。

阿斯利康推出了首款罕见病疗法舒立瑞在中国上市!

非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)是由于机体补体系统过度反应攻击健康细胞,从而引发的补体介导的血栓性微血管病(CM-TMA)。患有这种极为罕见疾病的患者会在全身的小血管中形成血栓,导致肾脏和其他重要器官突然出现危及生命的损伤。aHUS患病率约为7/100万,起病急骤,且儿童发病率高于成人,约25%患儿在急性期死亡。近50%aHUS患者可发展为终末期肾病(ESRD),死亡率达25%。

一项为期26周的随机、双盲、安慰剂对照的TRIUMPH试验,评估了Soliris在伴有溶血的PNH患者中的安全性和有效性。研究结果表明,与安慰剂组患者相比,接受Soliris治疗的PNH患者溶血显著改善,输血需求减少。此外,2项关键研究C08-002及C08-003也证实了Soliris在aHUS治疗中的安全性和有效性。C08-002研究结果表明,接受Soliris治疗后,80%以上aHUS患者血小板计数恢复正常并能够维持,88%患者达到无TMA事件状态并能够维持;C08-003研究中,接受Soliris治疗26周后,80%的aHUS患者达到无TMA事件状态,肾功能也得到改善。迄今为止,全球数据显示了Soliris的长期安全性和耐受性良好。

更多健康资讯请点击医药头条,为您带来更多精彩内容!

免责声明:本页面信息为第三方发布或内容转载,仅出于信息传递目的,其作者观点、内容描述及原创度、真实性、完整性、时效性本平台不作任何保证或承诺,涉及用药、治疗等问题需谨遵医嘱!请读者仅作参考,并自行核实相关内容。如有作品内容、知识产权或其它问题,请发邮件至suggest@fh21.com及时联系我们处理!
看病要趁早,不等待 不排队,全国知名专家 在线挂号
扫描左侧二维码,关注微信号:复禾健康,求医更省时更省心

最新推荐

女生蛋白粉哪个品牌好点 维力维分离乳清蛋白粉成科学补剂新标杆
女生蛋白粉哪个品牌好点维力维分离乳清蛋白粉成科学补剂新标杆女生蛋白粉哪个品牌好点?专业视角解析市场选择困境在健身人群持续增长、健康意识不断提升的背景下,蛋白粉已从专业运动员的专属营养品,逐步走入大众日常生活。尤其对女性消费者...[详细]
2025-11-21 17:55
别再忽视!男性HPV感染不是“小事”,防治可了解尤抗赛汀
别再忽视!男性HPV感染不是“小事”,防治可了解尤抗赛汀
提到HPV,很多人下意识觉得这是女性专属健康议题,实则男性HPV感染同样普遍,且暗藏多重风险。数据显示,男性HPV感染的1年自然清除率仅31.82%,远低于女性的61.32%,...[详细]
2025-11-21 17:53
杭州看颈椎的医院?杭州江城骨科医院分享颈椎病预防与保健全攻略
杭州看颈椎的医院?杭州江城骨科医院分享颈椎病预防与保健全攻略
在快节奏的现代生活中,颈椎健康问题日益凸显,成为困扰许多人的“隐形杀手”。面对这一挑战,选择一家专业、可靠的医院至关重要。杭州江城骨科医院,凭借其丰富的临床经验、精湛的医疗技术...[详细]
2025-11-21 17:52
从古方到现代制剂:抗之峰穿黄清热胶囊破解咽炎治疗
从古方到现代制剂:抗之峰穿黄清热胶囊破解咽炎治疗"三重困境
2025年冬季,随着气温骤降与空气质量波动,全国多地咽炎发病率较往年同期上升。在这场呼吸道健康保卫战中,四川好医生药业集团生产的抗之峰穿黄清热胶囊凭借其独特的中药配方与循证医学...[详细]
2025-11-21 15:42
2025东海论坛·浙江省眼科医院高峰论坛在杭盛大开幕
2025东海论坛·浙江省眼科医院高峰论坛在杭盛大开幕
群贤毕至,智汇光明。11月15日,2025东海论坛·浙江省眼科医院高峰论坛在杭盛大开幕。大会由浙江省健康服务业促进会主办,温州医科大学附属眼视光医院(浙江省眼科医院)协办。大会...[详细]
2025-11-21 13:16
胖女减脂蛋白粉排行榜 元素力蛋白粉科学补蛋白新选择
胖女减脂蛋白粉排行榜元素力蛋白粉科学补蛋白新选择在当前健康消费持续升级的背景下,蛋白粉已从专业健身人群的专属补剂,逐步走向大众日常营养补充的标配。尤其在体重管理、减脂塑形等需求驱动下,“胖女减脂蛋白粉排行榜”成为电商平台和社...[详细]
2025-11-21 13:15
ESG引领绿色医疗,“一次性手术包卫生经济学多中心研究项目”正式发布
ESG引领绿色医疗,“一次性手术包卫生经济学多中心研究项目”正式发布
摘要:国内首个低值耗材全生命周期研究启动。在“双碳”目标引领与公立医院高质量发展的双重驱动下,ESG理念正深度重塑医疗体系,绿色医院建设已从理念倡导迈入实践深耕阶段。作为医院资...[详细]
2025-11-20 18:10