单基因遗传性疾病的治疗 已扩展到多种疾病的临床研究

基因治疗最初用于单基因遗传性疾病的治疗，现已扩展到多种疾病的临床研究。如用于治疗头颈部肿瘤的重组人p53腺病毒注射液(今又生)，治疗脂蛋白脂酶缺乏症的Glybera(AAV-LDL)，治疗黑色素瘤的HSV-1溶瘤病毒T-Vec，治疗莱伯先天性黑蒙症(LCA2)的腺相关病毒基因治疗制品Luxturna和治疗小儿脊髓性肌萎缩症(SMA)的基因治疗制品Zolgensma。

与化药和重组蛋白类药物相比较，基因治疗制品组成和结构更加复杂，通常由含有工程化基因构建体的载体或递送系统组成，其活性成分可为DNA、RNA、基因改造的病毒、细菌或细胞等;稳定性相对较差，在生产或贮存过程中容易聚集或者出现沉淀，产品质量控制存在较大困难。针对基因治疗制品的特性进行质量研究，对保证产品安全、有效和质量可控具有重要意义。为此，《中国药典》2020年版新增了“人用基因治疗制品总论”;CDE于2022年5月发布了《体内基因治疗产品药学研究与评价技术指导原则(试行)》和《体外基因修饰系统药学研究与评价技术指导原则(试行)》等指导性文件。

对此，中国食品药品检定研究院生检所重组药物室原主任饶春明将做客昭衍·讲堂简要介绍基因治疗制品及其质量控制相关法规要求，重点介绍基因治疗制品质量标准与检定方法、标准物质制备与标定、细胞库与菌毒种库建立及检定等质量控制技术。欢迎从事本领域的专家学者一同参与讨论!

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