穿心莲具有清热解毒、凉血消肿、抗炎镇痛等效果，主要用于治疗咽喉肿痛、风热感冒、疮疖肿毒等疾病。
穿心莲含有穿心莲内酯、新穿心莲内酯等活性成分，能抑制多种细菌和病毒的生长繁殖。对上呼吸道感染引起的咽喉肿痛、扁桃体炎有较好的缓解作用。临床常用穿心莲内酯片、穿心莲软胶囊等药物治疗风热型感冒。
穿心莲可通过降低毛细血管通透性来减轻组织水肿。对皮肤疖肿、丹毒等化脓性感染具有消肿散结功效。外用时可将新鲜穿心莲捣烂敷于患处，或使用穿心莲软膏局部涂抹。
穿心莲中的黄酮类化合物能抑制前列腺素合成，减轻炎症反应。对关节炎、肌肉酸痛等炎症性疼痛有缓解作用。可配合使用穿心莲总内酯片、穿心莲滴丸等制剂改善症状。
穿心莲提取物能增强巨噬细胞吞噬功能，提高机体非特异性免疫力。对反复呼吸道感染、慢性支气管炎等免疫力低下相关疾病有一定辅助治疗价值。
穿心莲能促进胆汁分泌，降低转氨酶水平。对急性肝炎、胆囊炎等肝胆疾病有辅助治疗效果。临床常与茵陈蒿等药物配伍使用，如穿心莲茵陈合剂。
穿心莲性寒凉，脾胃虚寒者慎用。使用期间应避免辛辣刺激性食物，孕妇及过敏体质者应在医师指导下用药。新鲜穿心莲外敷可能出现皮肤刺激反应，建议先进行小面积试用。长期大量服用可能引起胃肠不适，出现腹泻症状时应及时停药就医。
