地骨皮具有清热凉血、退蒸降火、生津止渴的功效，主治阴虚潮热、骨蒸盗汗、肺热咳喘、内热消渴、血热妄行等症。
地骨皮性寒味甘，归肺肝肾经，能清血分实热。对血热妄行导致的鼻出血、牙龈出血、皮下出血有止血作用，常与生地黄、牡丹皮配伍使用。现代研究显示其含有的甜菜碱等成分可降低毛细血管通透性，临床用于治疗原发性血小板减少性紫癜等出血性疾病。
针对肝肾阴虚引起的骨蒸潮热、夜间盗汗，地骨皮能清虚热除骨蒸。常与知母、鳖甲同用，如清骨散。其发挥作用的物质基础包括枸杞素、莨菪亭等成分，通过调节下丘脑体温中枢实现退热效果，对结核病、更年期综合征等所致低热有效。
地骨皮通过滋养肺肾之阴改善内热消渴，适用于糖尿病、尿崩症等见口干多饮者。与天花粉、麦冬配伍可增强疗效，传统方剂如玉液汤即取其润燥生津之功。研究发现其多糖成分能促进胰岛细胞修复，辅助调控血糖水平。
对肺热壅盛所致咳嗽气喘、痰黄黏稠，地骨皮能清泄肺火。常配伍桑白皮、甘草组成泻白散，临床用于支气管炎、肺炎恢复期。其含有的东莨菪内酯具有抗炎平喘作用，可抑制气道高反应性。
地骨皮提取物能扩张外周血管，降低血压，对高血压见头晕目赤者有辅助疗效。与钩藤、决明子同用可增强效果。其中钾离子、甜菜碱等成分通过调节钠钾泵平衡发挥心血管保护作用。
使用地骨皮需注意脾胃虚寒者慎用，常规煎服用量6-15克。建议在医生指导下配伍应用，不宜长期单独服用。饮食宜清淡，避免辛辣燥热食物，可搭配百合、银耳等滋阴之品。出现腹泻、畏寒等不良反应应立即停药就医。
