何首乌具有补肝肾、益精血、乌须发、强筋骨等功效，主治血虚萎黄、须发早白、肢体麻木、高脂血症等病症。
何首乌能够补肝肾，有助于改善肝肾亏虚引起的头晕目眩、腰膝酸软等症状。益精血功能可促进精血生成，对血虚萎黄、月经不调等有一定调理作用。乌须发作用体现在滋养毛囊，减缓须发早白、脱发等问题。强筋骨功效则可缓解风湿痹痛、筋骨无力等症状。
血虚萎黄患者服用何首乌可改善面色苍白、心悸失眠等贫血症状。针对须发早白，其含有的蒽醌类化合物能激活黑色素细胞。肢体麻木者使用可促进末梢血液循环，常与鸡血藤配伍。高脂血症患者服用制何首乌能降低血清胆固醇，预防动脉粥样硬化。
治疗老年性便秘常与当归、火麻仁配伍制成首乌延寿片。改善神经衰弱多使用首乌藤配合酸枣仁制成合剂。用于抗衰老时可制成首乌丸，含有的二苯乙烯苷具有抗氧化作用。辅助治疗慢性肝炎常与黄芪、丹参配伍使用。
主要活性成分包括大黄素、大黄酚等蒽醌类化合物，能促进造血功能。二苯乙烯苷类物质具有清除自由基、延缓衰老作用。卵磷脂成分可保护神经细胞膜完整性。多糖类物质能调节机体免疫功能。
生何首乌含结合型蒽醌，大剂量使用可能导致腹泻，需炮制后使用。肝功能异常者慎用，避免加重肝脏代谢负担。孕妇禁用，其活血作用可能影响胎儿发育。服用期间忌食萝卜、葱蒜等破气食物。
使用何首乌应遵医嘱辨证用药，普通人群可适量食用制何首乌药膳，如首乌黑豆汤或首乌枸杞茶。日常存储需放置阴凉干燥处，防止霉变。出现食欲减退或皮肤瘙痒等不良反应时应立即停用。建议定期监测肝功能，避免长期大量使用。
