多种基于RNA的新型药物获批 已有2款新冠mRNA疫苗获批上市

随着mRNA新冠疫苗的成功开发以及多种基于RNA的新型药物获批，RNA已跃居药物研究前沿。除了mRNA在产生抗原或治疗性蛋白中的作用外，不同类型的RNA还具有多种功能，并在细胞和组织中发挥着重要的调节作用。这些RNA具有作为新疗法的潜力，而RNA本身既可作为药物，也可作为靶点。

近日，一篇发表在JournalofMedicinalChemistry上的综述文章，基于对CAS内容合集(CASContentCollection)的分析，评估了不同类型RNA在医学应用中的优势、挑战。同时也对RNA疗法和疫苗的开发管线、RNA化学修饰和递送机制进行了概述。

RNA的类型及其在医学上的应用

RNA是一种具有多功能的生物大分子，可以广义地定义为编码RNA和非编码RNA(ncRNA)。ncRNA有多种类型，包括tRNA、lncRNA、miRNA、小干扰RNA(siRNA)、saRNA、circRNA、和外泌体RNA等多种类型。不同RNA类型在医学上的应用不尽相同。mRNA可以作为疗法、诊断生物标志物或治疗靶标。细胞中mRNA可以翻译产生治疗性蛋白来替代有缺陷或缺失的蛋白。mRNA也可作为反义寡核苷酸(ASO)、siRNA、miRNA、适配体和抑制性tRNA的治疗靶点。