甘遂具有泻水逐饮、消肿散结的功效，主要用于治疗水肿胀满、胸腹积水、痰饮积聚、气逆咳喘、二便不利等症。甘遂为峻下逐水药，药力峻猛，需严格遵医嘱使用，不可自行服用。
甘遂苦寒降泄，能通利二便而泻水逐饮，长于治疗水湿壅盛所致的水肿胀满、胸腹积水等症。现代研究表明，甘遂中的有效成分可刺激肠黏膜，引起剧烈腹泻，从而使体内潴留的水饮从大便排出。临床常与牵牛子、芫花等配伍使用，如十枣汤。需注意甘遂泻下作用峻猛，易伤正气，体虚者慎用。
甘遂外用能消肿散结，可用于痈肿疮毒、瘰疬痰核等症。其有效成分具有抗炎作用，能减轻局部红肿热痛。使用时可将甘遂研末调敷患处，或与其他清热解毒药配伍。因甘遂有毒，外用时也需控制剂量，避免皮肤刺激。
甘遂能攻逐痰涎，适用于痰饮壅肺导致的咳喘痰多、胸胁胀满等症。其通过泻下作用使痰饮从大便而出，间接达到平喘效果。常与葶苈子、大戟等同用，如控涎丹。因甘遂性烈，痰饮咳喘轻症不宜使用。
甘遂能通利大便和小便，适用于二便不通的实证。其刺激肠壁和肾脏，增加肠道蠕动和尿液分泌。因作用峻猛，仅适用于形气俱实者，不可用于年老体弱、孕妇及津亏便秘者。使用时常配伍木香、槟榔等行气药。
现代研究发现甘遂提取物对某些肿瘤细胞有抑制作用，可能通过诱导细胞凋亡、抑制血管生成等机制发挥作用。但相关研究尚处于实验阶段，临床疗效和安全性有待验证，患者不可自行尝试使用甘遂抗肿瘤。
甘遂毒性较强，内服须炮制减毒，常用醋制甘遂。使用时应严格掌握适应证和剂量，中病即止，不可久服。服药期间忌食甘草，避免毒性增加。孕妇、体虚者禁用。使用甘遂后可能出现恶心呕吐、腹痛腹泻等不良反应，严重者可致脱水、电解质紊乱，需立即停药并就医。储存时应置于干燥通风处，防霉防蛀。
