天南星具有燥湿化痰、祛风止痉、散结消肿的功效，主要用于治疗湿痰寒痰、风痰眩晕、痈疽肿毒等病症。
天南星辛温燥烈，能燥湿化痰，适用于湿痰寒痰导致的咳嗽痰多、胸闷气逆。其有效成分可通过抑制呼吸道腺体分泌减少痰液生成，常与半夏、陈皮配伍增强化痰效果。痰湿壅盛者可能出现舌苔白腻、脉滑等症状，需注意阴虚燥咳者忌用。
天南星能祛经络风痰，对风痰上扰引起的眩晕头痛、中风痰壅有缓解作用。其生物碱成分可调节中枢神经系统，改善癫痫发作、破伤风等疾病引起的肢体抽搐。使用时多配伍全蝎、僵蚕等息风药，但孕妇及肝阳上亢者慎用。
天南星外用可消散痈肿疮毒，对瘰疬痰核、毒蛇咬伤有解毒消肿之效。其提取物能抑制炎症介质释放，减轻局部红肿热痛。临床常用生天南星研末醋调外敷，皮肤破损处禁用，避免接触黏膜。
现代研究表明天南星多糖成分具有免疫调节作用，可辅助抑制肿瘤细胞增殖。常用于消化道肿瘤的辅助治疗，需配伍黄芪、白术等扶正药物减轻其毒性，长期使用需监测肝肾功能。
天南星中的甾醇类物质可通过血脑屏障产生中枢抑制作用，对神经性疼痛、关节痹痛有缓解效果。风湿痹痛者可配伍川乌、草乌增强止痛作用，但需严格控制剂量避免中毒。
使用天南星应严格遵循医嘱，生品毒性较大需炮制后入药。服药期间忌食辛辣油腻，出现口舌麻木、心悸等不良反应应立即停用。建议定期复查肝肾功能，避免与乌头类药材同用增加毒性风险。外用制剂需避开眼周及黏膜部位，过敏体质者慎用。
