国家药监局 辉瑞斑秃新药在中国获批上市可治疗青少年斑秃

2023年10月19日，中国国家药监局官网显示，批准辉瑞(Pfizer)公司申报的LITFULO™(Ritlecitinib)的上市申请，用于治疗12岁以上青少年以及成人的重度斑秃。

这是一种每天口服一次的共价JAK3/TEC双激酶抑制剂，批准剂量为50mg/次。该药物于今年6月份获得FDA批准上市，是FDA批准的第一款也是唯一一款可用于治疗严重斑秃的青少年患者(12岁以上)的药物。

值得一提的是，一年前的2022年6月，FDA批准了礼来和Incyte公司开发的口服JAK抑制剂巴瑞替尼(baricitinib)，用于治疗成年人斑秃，这是FDA首次批准治疗斑秃的全身性系统疗法。

斑秃是一种以斑片状脱发为特征的自身免疫性疾病，是全球发病率第二高的脱发症状，仅次于雄性激素性脱发。斑秃是由于免疫细胞攻击健康毛囊导致的头皮、脸部或身体其他部分的毛发部分或完全脱落。

斑秃平均发病年龄在25至35岁之间，但它也会影响老年人、儿童和青少年，并且在男女和所有种族中都可见。斑秃与许多患者的健康相关生活质量差有关，这些患者可能遭受严重的心理障碍，包括抑郁和焦虑。

2022年3月26日，《新英格兰医学杂志》(NEJM)发表了题为：Two Phase 3 Trials of Baricitinib for Alopecia Areata 的临床试验论文。

该论文公布了两项治疗严重斑秃的3期临床试验结果，该临床试验旨在验证由礼来/Incyte开发的口服JAK抑制剂巴瑞替尼(Baricitinib)治疗重度斑秃的效果和安全性。

结果显示，在治疗后第36周，4mg剂量组近4成患者的脱发状况从平均85%以上减少到了20%以下。也就是近4成患者恢复80%的头发。

一名几乎完全脱发的女性接受每天4mg Baricitinib治疗，8个月后，其头发几乎完全恢复

而在此之前的2021年8月4日，辉瑞公司宣布其开发的斑秃治疗的小分子药Ritlecitinib在2b/3期临床试验中获得积极顶线结果。

在这项2b/3期临床试验中，30mg和50mg剂量的Ritlecitinib均达到了改善头皮毛发再生的主要疗效终点。治疗6个月后，头皮毛发脱落≤20%的患者比例显著性高于安慰剂组。

这项随机、安慰剂对照、双盲临床试验，共有718位12岁及以上的斑秃患者参与，这些斑秃患者头皮脱发均在50%以上，且斑秃症状至少半年以上。患者随机分配到四组，分别是 Ritlecitinib 50mg、30mg、10mg，以及安慰剂组。主要终点是根据第24周时头皮毛发脱落≤20%的患者比例。其中30mg和50mg剂量的 Ritlecitinib 均达到了改善头皮毛发再生的主要疗效终点。

Ritlecitinib，是由辉瑞公司开发的是一款JAK3/TEC抑制剂，它能够抑制IL-15和CD8细胞因子信号转导，这两个细胞因子是驱动免疫系统杀伤毛囊细胞的重要因素。Ritlecitini在之前的2期临床试验效果明显，已经获得FDA突破性疗法认定。该创新疗法目前已经开始在中国开展临床研究。该疗法还在进行白斑病、类风湿性关节炎、克罗恩病和溃疡性结肠炎相关研究。