巴豆主治寒积便秘、腹水胀满、痰饮喘咳等病症，具有泻下冷积、逐水消肿、祛痰利咽等药效。其应用范围主要有寒邪食积阻滞肠胃、水肿实证、痰壅咽喉窒息等五种典型场景。
巴豆辛热峻烈，能荡涤胃肠沉寒痼冷。对于因过食生冷或寒邪内侵导致的脘腹冷痛、大便不通，巴豆油可刺激肠壁产生剧烈蠕动，促使积滞排出。常与干姜、大黄配伍治疗突发性寒积腹痛，但需严格控制用量避免伤正。
巴豆通过强烈泻下作用消除体内水液停聚。古代医家常用其治疗肝硬化腹水、血吸虫性腹水等实证水肿，现代研究表明其含有的巴豆油酸能增加肠黏膜通透性，促进腹腔积液从肠道排出。使用时多配苍术、茯苓等健脾渗湿药。
巴豆对痰涎壅塞气道有独特疗效。小儿白喉、急性喉炎导致的呼吸困难，可用巴豆霜吹喉或配合桔梗、贝母煎服。其药性走窜能促使痰涎排出，但咽喉黏膜破损者禁用。
巴豆能消散腹腔肿块积聚。中医治疗疟母脾肿大、妇人血瘕等癥瘕病证时，常将巴豆与三棱、莪术等破血药同用。现代药理证实其含有的巴豆毒素具有细胞毒作用，可抑制异常组织增生。
巴豆外用可腐蚀疣痣恶肉。传统用法是将巴豆仁捣烂外敷治疗痈疽脓成不溃、疥癣顽疮，其含有的巴豆油酸能促使局部组织坏死脱落。现多用于皮肤科治疗寻常疣、扁平疣等，需避免接触正常皮肤。
巴豆作为峻下药需严格掌握适应证与禁忌证。孕妇、体弱者及阴虚火旺者禁用，使用时应配伍生姜、大枣等缓和其毒性。日常接触巴豆后需立即洗手避免刺激皮肤，储存需置于儿童无法触及处。食疗方面可配合山药粥养护肠胃，使用期间忌食生冷油腻。出现严重腹泻时应立即停用并补充电解质，必要时及时就医。
