龙胆草具有清热燥湿、泻肝胆火的功效，主要用于湿热黄疸、阴肿阴痒、带下湿疹、肝火目赤、耳鸣耳聋、胁痛口苦、惊风抽搐等病症的治疗。
龙胆草性寒味苦，归肝胆经，能有效清除肝胆湿热。对于湿热蕴结肝胆引起的黄疸，可见目睛皮肤发黄、小便短赤等症状；或湿热下注导致的阴部瘙痒、白带黄稠，使用龙胆草配伍黄芩、栀子等可增强疗效。外用可煎汤熏洗患处缓解湿疹渗出。
该药擅长清泻肝胆实火，适用于肝火上炎所致的头痛目赤、耳鸣耳聋，常与夏枯草、菊花同用；对肝郁化火引发的胁肋胀痛、口苦咽干，可搭配柴胡、郁金疏肝泻火。肝胆火盛引起的高热惊厥，配合钩藤、羚羊角能凉肝息风。
现代研究表明，龙胆草含龙胆苦苷等成分，对金黄色葡萄球菌、痢疾杆菌等具有抑制作用。临床用于急性乳腺炎可配蒲公英外敷，治疗尿路感染常与车前草合用。其抗炎特性对过敏性皮炎也有一定缓解效果。
龙胆草能促进胆汁分泌，帮助消化脂肪，改善肝胆湿热型厌油腻、腹胀症状。实验显示其可降低转氨酶水平，对化学性肝损伤有保护作用。慢性胆囊炎患者可配伍金钱草、茵陈疏利肝胆。
龙胆草提取物可增强巨噬细胞吞噬能力，调节免疫功能。自身免疫性疾病如类风湿关节炎活动期，在医生指导下配合雷公藤等使用可减轻关节红肿热痛。但需注意避免长期大剂量服用。
使用龙胆草需中病即止，脾胃虚寒者慎用，可能引起腹泻。建议在中医师辨证指导下配伍应用，不可自行长期服用。日常可配合清淡饮食，避免辛辣油腻加重湿热，湿热体质者可适量食用薏苡仁、赤小豆等利湿食材。外用熏洗时注意药液温度避免烫伤，过敏体质者需先局部试用。
