再生元阿柏西普8mg和Pozelimab两款新药获FDA批准上市

再生元宣布，阿柏西普8mg和Pozelimab两款新药已获FDA批准上市。

NO.1 阿柏西普8mg

阿柏西普8mg获批用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性(wAMD)、糖尿病性黄斑水肿(DME)和糖尿病视网膜病变患者。这是再生元开发的第2款眼科药物。

本次批准是基于阿柏西普8mg治疗wAMD的III期PULSAR研究和治疗DME的II/III期PHOTON研究的积极数据。

在第48周，两项研究均达到了非劣效性的主要终点，即与每8周给药一次的阿柏西普2mg相比，每12周或每16周一次的阿柏西普8mg在改善最佳矫正视力(BCVA)评分方面显示非劣性，且绝大多数患者能够维持每12周或16周的注射间隔。这两项关键研究的成功意味着阿柏西普8mg制剂可将治疗间隔从每2个月一次延长到每4个月一次。

在这两项研究中，阿柏西普8mg的安全性类似于阿柏西普2mg，且没有患者发生视网膜血管炎、闭塞性视网膜炎或眼内炎这些不良反应。

阿柏西普是拜耳和再生元联合开发的一款VEGFR-Fc融合蛋白，于2011年11月首次在美国获批上市，商品名为Eylea(阿柏西普2mg)。再生元保留阿柏西普在美国的专有权，拜耳获得美国以外的独家营销权。

根据再生元财报，Eylea(阿柏西普2mg)在2022年的销售额达到96.47亿美元，同比增长4%，其中美国地区销售62.65亿美元(再生元独占)，美国以外市场销售33.83亿美元(拜耳负责，再生元分得13亿美元)。今年上半年，Eylea全球销售额为46.67亿美元，其中美国29.34亿美元，美国以外地区17.33亿美元。

此外，阿柏西普8mg制剂的上市申请也已在欧盟、日本接受审查中。

NO.2 Pozelimab

Pozelimab获批用于治疗CHAPLE综合征。这是全球首款治疗该疾病的药物。

CHAPLE综合征，也称为CD55缺陷伴补体过度激活、血管性血栓形成及蛋白丢失性肠病或CD55缺乏型蛋白丢失性肠病，是一种由CD55双等位基因功能缺失性突变导致补体过度激活引起的超罕见遗传性免疫疾病。人体内缺乏CD55会导致补体系统攻击正常细胞，进而损害上消化道的淋巴管和血管，使血细胞和蛋白质流失。大多数患者会出现腹痛、血性腹泻、呕吐、营养不良、生长缓慢、腿部肿胀(水肿)、反复感染和血栓等症状，严重时会危及生命。据统计，全世界的CHAPLE综合征患者不超过100例。

Pozelimab是再生元利用其专有的VelocImmune技术平台开发的一款靶向补体因子C5的全人源IgG4单克隆抗体，旨在阻断补体因子C5的活性并预防补体途径介导的疾病。

本次获批上市主要是基于一项II/III期单臂临床试验(NCT04209634)的积极结果。该研究共纳入10例1岁及以上的CHAPLE综合征患者，旨在评估Pozelimab的有效性和安全性。患者需在第一天静脉注射30mg/kg剂量Pozelimab，随后每周根据体重皮下注射一定量的Pozelimab。研究的主要终点为实现血清白蛋白水平正常化和临床症状(包括腹痛、每天排便次数以及面部和外周水肿情况)改善的患者比例。

结果显示，治疗第24周，100%患者的血清白蛋白快速且持续恢复正常，且临床症状改善或无恶化。此外，患者的住院天数和白蛋白输注次数显著减少，年龄-体重分数和年龄-身高分数也在临床意义上增加。安全性方面，7例患者出现轻度或中度不良事件(AEs)，其中最常见的AEs是缺铁，发热，鼻炎，荨麻疹和呕吐。